《临床试验的统计学设计、监查和分析——原则与方法》（第2版）　（订购）

北京大学医学出版社

内容介绍

　　《临床试验的统计学设计、监查和分析——原则与方法》（第2版）着重探讨了临床试验的生物统计学内容。

　　本书的内容建立在作者过去20年为公共卫生和临床医学生、住院医师以及研究人员所教授的课程基础上，详细阐述了临床试验中生物统计学如何与多种基本科学原理和统计学方法相结合。本书首先介绍了临床试验中的伦理和安全性基本原则、试验设计核心概念、样本量和把握度计算的原则和方法，以及协方差分析和分层分析。随后详细说明了两阶段Ⅱ期肿瘤临床试验至Ⅲ期成组序贯试验的序贯设计和方法，包括安全性、无效性和有效性监查。作者进一步讨论了样本量重新估计、适应性成组序贯设计、Ⅱ/Ⅲ期无缝设计，以及具有预测性生物标志物的试验设计。此外，本书还涵盖了多重检验方法的应用、估计目标和伴发事件的概念，以及不同的缺失数据处理方法。书中还描述了如何使用适当的多重插补来分析不完整数据。

　　本书从临床试验的学术研究、商业开发和公共卫生角度出发，旨在为学生和从业者提供一个多学科的视角，帮助他们理解设计、监查和分析各种类型试验的概念和技术。本书适于（生物）统计学、流行病学、医学、药学以及其他公共卫生领域的学生和研究人员阅读参考。

原著第一主编简介

施维中（Weichung Joe Shih）

　　美国明尼苏达州立大学统计学博士，美国统计学会院士，新泽西州立医科大学生物统计学系创立者。曾任新泽西州立罗格斯大学生物统计学系主任，2020年罗格斯大学荣誉退休教授。

　　他兼任过新泽西州罗格斯癌症研究所生物统计组主任、美国卫生与公众服务部颁奖顾问、美国食品药品监督管理局（FDA）新药评审委员会顾问，也是泛华统计协会早期推动人和永久会员。

　　在生物统计学方面，他是 “样本量再估计”方法的先驱，这一方法后演化成为“适应性临床试验设计”。他也是国际上最先倡导将“一致性”作为统计原则来检验药物临床试验中“桥接试验”统计假设的学者。

主译简介

姚晨

　　北京大学第一医院二级教授，北京大学临床研究所临床研究方法学博士生导师。主要从事医院临床研究的统计设计与分析教学和咨询服务。在国内首次提出了临床研究项目电子源数据存储库（ESDR）概念以及临床研究源数据采集、治理和管理的一体化解决方案。

　　主要学术任职有中国卫生信息与健康医疗大数据学会常务理事/智慧健康保障与应用评估专业委员会副主任委员，中国药学会抗肿瘤药物专业委员会副主任委员，吴阶平基金会肿瘤医学部副主任委员，中国医师协会循证医学专业委员会名誉主任委员。

刘玉秀

　　现任中国人民解放军东部战区总医院重症医学科主任医师、教授，也是所在医院的临床研究伦理委员会主任委员。

　　从事临床研究设计与统计方法学的理论研究、实践应用和教育培训工作30余年。发表第一和通讯作者论文140篇。主编3部、主审3部、副主编10部、参编20余部专著/教材。

　　主要学术任职有中国医药教育协会医药统计专业委员会主任委员、中国临床肿瘤学会（CSCO）生物统计学专家委员会候任主任委员。

译者前言

　　1988年，我从第四军医大学（现中国人民解放军空军军医大学）毕业（其间有5年医学本科学习，3年卫生统计学硕士培养）分配到解放军军医进修学院医学统计教研室工作，主要为解放军总医院招收的硕士和博士研究生教授医学统计学课程，其间一直探索临床医学研究生医学统计学教学改革。直到 1999年，在我国临床试验生物统计学前辈苏炳华老师的推荐下，我有幸成为国家药品监督管理局药品审评专家库第二批入库专家，并在苏教授指导下参与了新药注册临床试验的统计设计与分析工作，以及新药审评工作和临床试验生物统计学指导原则的起草工作。后来，我一直作为生物统计学专家，参与了我国新药审评和药物临床试验质量管理规范（GCP）的培训授课。

　　2004年，我转业到北京大学第一医院医学统计室从事临床医学研究生统计学教学和科研咨询服务工作。次年夏季，美国新泽西州立罗格斯大学公共卫生学院暨罗格斯癌症研究所的施维中教授（Weichung Joe Shih）受北京大学数学与概率统计系耿直教授的邀请来访北京大学，开设了研究生暑期培训课程，我有幸第一次聆听了施教授为期数周的临床试验生物统计课程。2007年，我受邀访问了罗格斯大学公共卫生学院，施教授特意组织了一次学术报告，让我给新泽西州多家药物研发企业的生物统计师介绍中国临床试验及生物统计学应用情况，特别是《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则》（2005年版）。2015年，施教授在他多年来为公共卫生和临床医学学生、住院医师和研究人员的授课讲义基础上，结合他为学术界及业界开展培训的工作经验，以及为政府卫生部门提供咨询的经验，撰写出版了一本面向学术研究、药物研发或公共卫生多方的临床试验教材Statistical Design and Analysis of Clinical Trials：Principles and Methods（第1版）。当时我与施教授商讨过翻译成中文的想法，但因为种种原因未能实现。

　　2020年，正值全球抗击COVID-19大流行之际，我有幸与施维中教授一起参加了在中国进行的一项评价瑞德西韦有效性的随机双盲、安慰剂对照临床试验，承担独立数据和安全监查委员会工作。施教授在临床试验统计学监查方面有创新的设计和丰富的经验，为该项临床试验提供了统计科学的数据支持。2021年，施维中教授又与罗伯特·伍德·约翰逊医学院和新泽西州罗格斯癌症研究所医学肿瘤学系的Joseph Aisner教授完成了Statistical Design，Monitoring and Analysis of Clinical Trials：Principles and Methods（第2版），对第1版进行了较大幅度的重组和扩充，增加了5章内容，涉及生存数据分析、适应性样本量估计、控制第一类错误率的多重性问题和方法、Ⅱ/Ⅲ期无缝临床试验，还特别涉及预测生物标志物临床试验，以及ICH（人用药品技术要求国际协调理事会）《临床试验的统计学指导原则》的最新修订中有关估计目标的讨论等。

　　该书反映了临床试验学术研究、商业开发和公共卫生的各个方面，其内容紧贴实际应用、紧随专业进展、紧扣原理方法，介绍深入浅出、循序渐进，展示了当代临床试验生物统计学整合众多基本科学原理和统计方法的新境界。该书可作为一本生物统计学专业学生的教科书，更是一本临床试验生物统计学应用的参考书。它可以使学生和从业者对设计、监查和分析各类临床试验所涉及的概念和技术具有多学科的理解，适于与临床试验有关的（生物）统计学、流行病学、医学、药学和公共卫生领域的学生及研究人员阅读参考。

　　本书的顺利出版离不开各位翻译人员的辛勤付出，也离不开北京大学医学出版社编辑的鼎力支持。特别需要提到与我一起主译的刘玉秀教授，他不仅对全书进行了全面认真、字斟句酌的审阅，还组织了多位在读的生物统计学硕士研究生进行了对照审读和核校，提出不少修正性建议，他们是陈文松、许敏怡、巩浩雯、熊殷、张曼婷、虞茜惠、王时敏、周渝丰、王静怡。在本书初稿翻译完成后，我特别邀请了北京大学医学部从南京医科大学引进的生物统计学研究员、长聘副教授魏永越博士作为第一个读者进行了通读，魏博士提出了一些很好的建议。在此对所有参与本书翻译、审校以及提供帮助的人员表示衷心感谢。期盼这本凝聚集体智慧的译者能为我国临床试验的统计设计、监查和分析提供有力的理论参考和实践借鉴。

　　本书在翻译的过程中虽然进行了译者遴选、分工负责、多重核校、数番统稿，并与原著者多次交流，但毕竟“翻译也是一种创作”，不同译者的专业理解、语义表达、翻译风格等难能统一，不足乃至错讹之处也在所难免。恳请大家能给予理解并不吝提出宝贵意见和建议。

姚晨

北京大学第一医院医学统计室主任

北京大学临床研究所副所长

2024年2月

来源：北京大学医学出版社